Nur rund 5 bis 6 Prozent der geschätzten 7.000 bis 10.000 seltenen Erkrankungen verfügen über eine zugelassene Therapie. [1] Das EU-finanzierte Forschungsprojekt DREAMS setzt hier an: Mit 8 Millionen Euro Horizon-Europe-Förderung kombiniert ein internationales Konsortium KI-basierte Wirkstoffanalyse und induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs), um gemeinsame therapeutische Ansätze für fünf seltene neuromuskuläre Erkrankungen zu finden. [1] [2]
DREAMS-Projekt: 5 Jahre Laufzeit, €8 Mio. Horizon-Europe-Förderung, 5 seltene neuromuskuläre Erkrankungen, 2.700 zugelassene Medikamente im Screening. Projektende: 2028.
Methodik: Drug Repurposing statt Neuentwicklung
Statt neue Wirkstoffe von Grund auf zu entwickeln, screent das Team eine Bibliothek von 2.700 bereits durch EMA und FDA zugelassenen Medikamenten an patientenabgeleiteten Muskelzellen. [1] Die belgische KI-Firma Kantify analysiert mit ihrer Plattform Sapian Milliarden von Molekül- und Proteindaten, um vielversprechende Kandidaten vorzuselektieren. [1]
Die Forscher setzen darauf, dass die fünf untersuchten Erkrankungen - darunter Duchenne-Muskeldystrophie - trotz unterschiedlicher genetischer Ursachen gemeinsame zelluläre Mechanismen teilen. Sogenannte Basket-Studien könnten künftig erlauben, einen Wirkstoff gleichzeitig an Patienten mehrerer seltener Erkrankungen zu testen. [1]
Das Projekt läuft bis Ende 2028. [1] Ob die identifizierten Kandidaten den Sprung in klinische Studien schaffen, bleibt offen.
